Dopuszczony do użytku dla pacjentów powyżej 12 roku życia, wymagających regularnych transfuzji krwi. Lek za pomocą wirusa wprowadza prawidłowe kopie genu hemoglobiny do komórek macierzystych pacjenta. Po ponownym wprowadzeniu do krwiobiegu, trafiają one do szpiku kostnego, gdzie powstają z nich prawidłowe, produkujące hemoglobinę, czerwone krwniki. metoda interferencji genowej defibrotyd (Defitelio) - w 2017 dopuszczony z ograniczeniami w USA i UE do leczenia ciężkich przypadków choroby zarostowej żył wątrobowych. Lek zawiera mieszaninę pojedynczych łańcuchów oligonukletydów pozyskiwanych z błony śluzowej jelita świni. eteplirsen (Exondys 51) - zatwierdzony do użytku w USA w 2016, pomimo kontrowersyjnej skuteczności. Przeznaczony do leczenia jednej z postaci dystrofii mięśniowej Duchenne'a (ok. 13% chorych). mipomersen (Kynamro) - dopuszczony od 2013 roku w USA (dwukrotnie nie dopuszczony do obrotu w Unii Europejskiej) lek przeciw hipercholesterolemii rodzinnej. Lek, oligonukleotyd, wprowadza się zastrzykiem podskórnym.