Hamuje on wytwarzanie białka wspomagającego produkcję cholesterolu LDL. nusinersen (Spinraza) - pierwszy lek do terapii genowej rdzeniowego zaniku mięśni. Lek wiąże się z RNA genu SMN2 przekształcając go w formę zdolną do wytwarzania w pełni funkcjonalnych białek SMN. pegaptanib (Macugen) - aptamer mający duże powinnowactwo z główną izoformą VEGF. Lek przeciw wysiękowej postaci zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem.
Przypisy
Kategoria:Genetyka kliniczna Kategoria:Terapie Kategoria:Kwasy nukleinowe