Lek wprowadza do komórek siatkówki prawidłowy gen RPE65, umożliwiając komórkom wytwarzanie białka niezbędnego do przekształcania światła w sygnały elektryczne. Strimvelis - dopuszczony w 2016 w Unii Europejskiej lek przeciw niedoborowi deaminazy adenozynowej (ADA-SCID). Lek powoduje wprowadzenie prawidłowego genu do komórek macierzystych szpiku kostnego pacjenta. Następnie komórki są ponownie wprowadzane do krwiobiegu chorego, skąd trafiają do szpiku kostnego, gdzie produkują prawidłowe białe krwinki, zdolne do produkcji ADA. axicabtagene ciloleucel (Yescarta) - zatwierdzony w USA (2017) i UE (2018) lek na chłoniaka z dużych komórek B. Lek, oparty na immunoterapii CAR-T, wykorzystuje wirusy do wprowadzenia do limfocytów T genu kodującego białko CAR. Tak uzyskane limfocyty wprowadza się ponownie do organizmu chorego, gdzie receptory CAR umożliwiają limfocytom niszczenie komórek nowotworowych. onasemnogen abeparwowek (Zolgensma) - lek przeciw rdzeniowemu zanikowi mięśni. Dopuszczony w USA w 2019. Stosowany u dzieci poniżej 2 roku życia. Lek wprowadza do neuronów ruchowych prawidłową kopię genu SMN. Uważany za najdroższy na świecie lek jednodawkowy (leczenie wymaga podania jednej dawki), kosztujący ok. 2 mln USD. Zynteglo - dopuszczony w Unii Europejskiej w 2019 roku lek przeciw beta-talasemii.