Działanie Kwas 4-hydroksymasłowy jest odpowiedzialny za fizjologiczne efekty stosowania hydroksymaślanu sodu. W przypadku małych dawek GHB łączy się z receptorami sprzężonymi z białkiem G, co prowadzi do uwolnienia pobudzającego glutaminianu. Z kolei w większych dawkach, GHB aktywuje receptory GABAB w neuronach noradrenergicznych, dopaminergicznych i wzórzowo-korowych, które odpowiadają za regulowanie snu, czuwania i uwagi u człowieka.
Przeciwskazania i efekty uboczne Hydroksymaślan sodu może wywołać depresję oddechową oraz bezdech senny. Zaobserwowano powyższe objawy u pacjentów, którym podano na czczo pojedynczą dawkę 4,5 gramów, co stanowi dwukrotność zalecanej dawki początkowej. Ze względu na to, należy zachować szczególną ostrożność w leczeniu pacjentów z chorobami układu oddechowego oraz u osób z BMI ≥ 40 kg/m² (przy takiej wartości zwiększa się ryzyko bezdechu sennego). U około 50% chorych na narkolepsję obserwuje się zespół bezdechu sennego.
Należy unikać jednoczesnego stosowania hydroksymaślanu sodu i: