W trakcie leczenia z krwi lub szpiku kostnego pacjenta pobiera się komórki CD34+ (komórki, które mogą wytwarzać białe krwinki). Do pobranych komórek wprowadzany jest gen umożliwiający im wytwarzanie ARSA. Używa się do tego wirusa zwanego lentiwirusem, zmienionego genetycznie, tak aby mógł przenosić gen ARSA do komórek i nie powodował choroby wirusowej u ludzi. Tak zmodyfikowane komórki podaje się pacjentowi jednorazowo w formie wlewu dożylnego (kroplówki). Po podaniu do żyły pacjenta lek jest transportowany przez krwiobieg do szpiku kostnego. Tam komórki macierzyste CD34+ zaczynają rozwijać się i produkować prawidłowe białe krwinki, zdolne do wytwarzania działającego ARSA.

W badaniach klinicznych dzieci, którym podano lek przed wystąpieniem objawów choroby, rozwijały się podobnie jak zdrowi rówieśnicy.

Enzymatyczna terapia zastępcza Obecnie trwają badania nad enzymatyczną terapią zastępczą na MLD. W 2019 roku rozpoczęło się badanie kliniczne.

Przypisy

Linki zewnętrzne

Kategoria:Choroby neurodegeneracyjne Kategoria:Leukodystrofie kategoria:Lizosomalne choroby spichrzeniowe