Terapia antyneoplastonowa została udostępniona w USA w 1984 roku, ale nigdy nie została zatwierdzona do stosowania z powodu braku jakichkolwiek klinicznych dowodów na jej skuteczność. Poszczególne składniki mieszanek Burzyńskiego nie są lekami. Burzyński wykorzystuje furtkę prawną i stosuje je u pacjentów z nowotworami pod pozorem prowadzenia badań klinicznych oferowanych wyłącznie w Klinice Burzyńskiego oraz w Burzynski Research InstituteAntineoplastons National Cancer Institute.<ref</ref>. Pomimo wieszczeń Burzyńskiego i jego współpracowników o sukcesach w leczeniu, nie istnieje żaden kliniczny dowód potwierdzający skuteczność tej formy terapii. Onkolodzy wspólnie opisują badania Burzyńskiego jako wadliwe, lub wprost jako „naukowy nonsens”. Podkreślić należy, że niezależni naukowcy nigdy nie byli w stanie odtworzyć ani powtórzyć wyników publikowanych w pracach Burzyńskiego.
Brak jest przekonujących dowodów z jakichkolwiek randomizowanych badań klinicznych na to, że antyneoplastony mają jakąkolwiek skuteczność w leczeniu chorób nowotworowych. W Stanach Zjednoczonych Agencja Żywności i Leków nie zatwierdziła antyneoplastonów do leczenia jakichkolwiek schorzeń.