Medycyna oparta na dowodach opiera się na weryfikowaniu zarówno skuteczności, jak i efektywności sposobów postępowania klinicznego, a rozróżnienie między tymi pojęciami jest istotne dla właściwej oceny wiarygodności dowodów naukowychWytyczne oceny technologii medycznych. AOTM 2009.
Przykład badania efektywności leczenia Przykładów różnic między ocenami skuteczności i efektywności mogą dostarczyć badania leków stosowanych w terapii niektórych chorób przewlekłych, np. schizofrenii. W randomizowanych badaniach klinicznych wykazano bardzo dużą skuteczność leczenia schizofrenii przy pomocy kilku leków. Ich badania – eksperymenty kliniczne – odbywały się zgodnie z typowym protokołem, m.in. chory przyjmował lek w obecności lekarza lub odnotowywał fakt przyjmowania leku, a przebieg badania niejako "wymuszał" regularne wizyty u lekarza – badacza.
Po wprowadzeniu badanych leków do obrotu okazało się, że działanie niektórych z nich jest znacznie słabsze niż udowodnione podczas randomizowanych badań. Przeprowadzono więc badanie obserwacyjne populacji chorych przyjmujących leki z tej samej grupy – badanie efektywności.