Dane kliniczne wskazują, że nityzynon u 90% pacjentów powodował spadek stężenia bursztynyloacetonu w moczu do poziomu niewykrywalnego już po kilku dniach.Stosowanie leku wraz z przestrzeganiem diety ubogiej w fenyloalaninę i tyrozynę zwiększa szanse przeżycia chorych z tyrozynemią typu 1. Ponadto leczenie nityzynonem zmniejsza prawdopodobieństwo wystąpienia raka wątrobowokomórkowego od 2,3- do 3,7-krotnie.
Farmakokinetyka Nie ma wielu badań odnośnie do farmakokinetyki nityzynonu. Okres półtrwania w osoczu wynosi 54 godziny u zdrowych ochotników, zaś u chorych na tyrozynemię typu 1 – 52,1 godziny. Wydaje się, że metabolizm leku przebiega w wątrobie przy udziale CYP3A4.
Wskazania Potwierdzona diagnozą tyrozynemia typu 1.
Przeciwwskazania nadwrażliwość na nityzynon lub jakikolwiek inny składnik preparatu, ciąża i karmienie piersią.