Rosenberg z amerykańskiego Narodowego Instytutu Raka poinformował o dwóch przypadkach czerniaka, w których uzyskano pełną remisję dzięki terapii genowej. Polegała ona na izolacji limfocytów T od chorych, ich namnożeniu oraz wprowadzeniu do nich retrowirusem genu umożliwiającego rozpoznanie komórek nowotworowych. Następnie po 6–9 dniach w ten sposób modyfikowane limfocyty T były podawane chorym. Pełny efekt terapeutyczny uzyskano jednak tylko u dwóch z siedemnastu pacjentów poddanych leczeniu tego typu.
Trwają badania kliniczne mające na celu ocenę skuteczności immunoterapii CAR-T w innych nowotworach hematologicznych, a także w nowotworach narządów litych. Jednym z leków opartych na CAR-T, już dopuszczonych do użytku, jest Yescarta.
Leki terapii genowej Pierwszy na świecie lek terapii genowej dopuszczono do użytku w Chinach w 2003 roku. W USA i UE - w 2013.
Niektóre dopuszczone leki terapii genowej: metoda wprowadzania genów: Gendicine - pierwszy na świecie lek terapii genowej dopuszczony komercyjnie (Chiny, 2003) - lek przeciwko rakowi kolczystokomórkowemu skóry głowy i szyi.