Terapia genowa – leczenie polegające na wprowadzeniu obcych kwasów nukleinowych (DNA lub RNA) do komórek. Charakter lub informacja genetyczna zawarte we wprowadzonym DNA lub RNA powinny wywierać efekt terapeutyczny. Pomysł terapii genowej opisano po raz pierwszy w 1972. Pierwszy na świecie lek terapii genowej dopuszczono do użytku w Chinach w 2003 roku. Pierwszy taki lek dopuszczono na terenie Unii Europejskiej w 2012.
Mechanizmy działania wprowadzonych kwasów nukleinowych są następujące: zmuszenie komórki do produkcji białka kodowanego przez wprowadzony gen produkcja białek, których w organizmie brakuje lub występują w niedomiarze (np. w defektach metabolicznych, jak hemofilia) produkcja białek prowadzących do śmierci komórki (apoptozy) – potencjalne zastosowanie do terapii przeciwnowotworowych hamowanie lub modulację ekspresji genów przez wprowadzenie: dominujących alleli genów kodujących nieaktywne lub defektywne białko antysensowych kwasów nukleinowych wchodzących w interakcję z mRNA pułapek (wabików) oligonukleotydowych, wychwytujących czynniki transkrypcyjne małych interferujących RNA, służących wyciszeniu ekspresji konkretnego genu rybozymów (lub DNA-zymów) chemicznie modyfikujących materiał genetyczny.