Leczenie Wskazaniem do leczenia cytostatycznego jest wystąpienie objawów klinicznych choroby: objawów ogólnych, niedokrwistości, objawowej organomegalii, polineuropatii, zespołu nadlepkości. Leki alkilujące, analogi nukleozydów i rytuksymab są lekami pierwszego rzutu w leczeniu makroglobulinemii Waldenströma. Skuteczne są również kladrybina i fludarabina. Łączenie leków alkilujących, analogów nukleozydów i rytuksymabu powinno być oparte na wynikach aktualnych badań klinicznych. Rytuksymab u części pacjentów może powodować działania niepożądane, takie jak wzrost stężenia IgM i lepkości surowicy. W nawrotach choroby zaleca się stosowanie alternatywnych leków pierwszego rzutu lub ponowne zastosowanie tego samego leku. Autogeniczny przeszczep komórek macierzystych szpiku kostnego również może odgrywać znaczącą rolę w leczeniu nawrotów. W nawrotach u pacjentów nietolerujących leczenia mielotoksycznego do rozważenia (pozostawia się możliwości lecznicze) – talidomid lub talidomid z deksametazonem. U pacjentów nie idących na leczenie lub z nawrotami można rozważyć autogeniczny przeszczep komórek pnia.