Pomimo znacznej liczby publikacji donoszących o udanych przypadkach terapii opartych na komórkach macierzystych, znaczna liczba badań klinicznych nie uzyskała jeszcze pełnych zatwierdzeń regulacyjnych dla walidacji jako terapii z wykorzystaniem komórek macierzystych. Do chwili obecnej (2020), najbardziej uznanym sposobem leczenia z wykorzystaniem komórek macierzystych jest przeszczep szpiku kostnego w celu leczenia zaburzeń krwi i układu odpornościowegoAly, Riham Mohamed. “Current state of stem cell-based therapies: an overview.” Stem cell investigation vol. 7 8. 15 May. 2020, doi:10.21037/sci-2020-001.
Komórki macierzyste najczęściej używane w badaniach klinicznych to mezenchymalne komórki macierzyste (MSC, mesenchymal stem cells, mesenchymal stromal cells), otrzymywane w warunkach hodowlanych in vitro tkanek ludzkich (dojrzałych lub płodowych). Komórki te mogą pochodzić z tego samego pacjenta, lub od dawcy; metoda ta różni się od przeszczepów tym, że korzysta się w niej nie z całych narządów lub tkanek, ale z wyizolowanych, oczyszczonych i czasem zmodyfikowanych komórek.