W Unii Europejskiej Parlament Europejski w celu pobudzenia produkcji w 1999 roku zezwolił na przyznawanie lekom sierocym 10-letniej wyłączności rynkowej ograniczonej do wskazania terapeutycznego. Wyłączność może zostać skrócona do 6 lat, jeśli pod koniec 5. roku okaże się, iż produkt jest zyskowny w takim stopniu, że utrzymywanie wyłączności nie jest uzasadnione.
W drodze odstępstwa od wyłączności, do sprzedaży może zostać dopuszczony inny produkt dla tego samego wskazania terapeutycznego, jeśli:
posiadacz pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dla oryginalnego sierocego produktu leczniczego udzielił odpowiedniej zgody drugiemu wnioskodawcy; posiadacz pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dla oryginalnego sierocego produktu leczniczego nie jest w stanie dostarczać wystarczających ilości produktu leczniczego drugi wnioskodawca może ustalić, że drugi produkt leczniczy, jakkolwiek podobny do sierocego produktu leczniczego już dopuszczonego do obrotu, jest bezpieczniejszy, skuteczniejszy lub pod innym względem przewyższa klinicznie ten pierwszy. W latach 2000–2020 Komisja Europejska uznała 2382 leki za sieroce, z których 190 zostało dopuszczonych do obrotu przed końcem 2020 roku.