Skuteczność leku w leczeniu danej choroby zależy od bardzo wielu czynników. Najważniejszymi z nich są: budowa chemiczna i zastosowana dawka. Badanie tych zależności jak i ogólny opis działania i zastosowania leków są przedmiotami zainteresowania farmakologii.
Aby lek mógł wywrzeć swoje działanie, musi dotrzeć do odpowiedniego dla siebie miejsca w ustroju, czyli miejsca docelowego. Po podaniu leku w organizmie zachodzą różnorakie, skomplikowane procesy wpływające na jego stężenie, formę, rozprzestrzenienie i aktywność. Losy leku w ustroju od momentu jego podania do momentu wydalenia monitoruje farmakokinetyka. Zmiany, jakim podlega lek w organizmie, opisuje się w systemie LADME.
Budowa i klasyfikacja leków Stosowane w lecznictwie środki są mniej lub bardziej skomplikowane pod względem składu lub budowy chemicznej. Spotykamy wśród nich zarówno pojedyncze pierwiastki, proste związki nieorganiczne, jak i skomplikowane połączenia organiczne, złożone układy fizykochemiczne lub subtelne zespoły biochemiczne. Postęp chemii i nauk biologicznych doprowadził w dobie obecnej do lawinowego wzrostu liczby preparatów farmaceutycznych. Większość obecnie stosowanych leków jest pochodzenia syntetycznego. Używa się również leków roślinnych (np.