W czasie badań duża grupa ich uczestników jest losowo (randomizacja) przydzielana do dwóch lub więcej podgrup, np. do podgrupy poddawanej ocenianej nowej procedurze (grupa eksperymentalna) i podgrupy porównawczej (grupa kontrolna), poddawanej interwencji alternatywnej (np. standardowej) lub pozorowanej (np. podawanie placebo lub brak działania). Różnice między wynikami uzyskiwanymi w podgrupach są oceniane metodami statystycznymi.
Randomizowane kontrolowane badania kliniczne są jedną z podstaw medycyny opartej na faktach (EBM), obok badań obserwacyjnych. Analogiczne metody są również stosowane poza medycyną, w różnych obszarach badań naukowych, w psychologii, pedagogice i innych naukach społecznych.
Historia thumb|180px|James Lind, A Treatise on the Scurvy, 1757 Do narodzin medycyny doszło prawdopodobnie kilka tysięcy lat temu w starożytnym Egipcie (papirus Edwina Smitha pochodzi z ok. 1550 roku p.n.e.) i niewiele później w Mezopotamii, Grecji i w Rzymie. Ówczesna medycyna miała częściowo charakter magiczno-religijny, a częściowo empiryczno-racjonalny.